[보건복지부]첨단재생의료 임상연구를 통해 소아 청소년 백혈병 환자의 치료에 희망을 밝힌다.

？

보건복지부(장관 권덕철)는 ‘첨단재생의료 임상연구 지원사업’의 지원을 받은 서울대병원(책임자 : 소아청소년과 강형진 교수)의 첨단재생의료 임상연구*를 통해 소아 청소년 백혈병 환자의 백혈병 세포가 사라지는 성과가 확인되었다고 밝혔다.

？？？ * 카티(CAR-T)를 사용하여 소아 청소년 급성림프모구 백혈병 환자 치료

？ 해당 연구는 고위험 임상연구로 지난 12월 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회(이하 ‘심의위원회’)와 식품의약품안전처(이하 ‘식약처’)의 제1호 고위험 임상연구로 의결 및 승인을 받은 건*이다.

？？？？ * [보도참고자료] 첨단재생의료 임상연구, 첫 발을 떼다!(’21.12.8)
서울대병원은 자체 생산한 카티(CAR-T)* 치료제를 2월 28일 18세 백혈병 환자에게 투여하였으며, 3월 28일 진행된 골수검사에서 백혈병 세포가 완전히 사라진 것이 확인되었다고 밝혔다.

？？？ * CAR-T(Chimeric Antigen Receptor-T cell) : 면역세포(T세포)의 수용체 부위와 암세포 표면의 특징적인 항원 인식 부위를 융합한 유전자를 환자의 T세포에 도입한 것으로, 암세포의 표면 항원을 특이적으로 인지해 공격하는 기능을 갖는 세포

본 사업은 심의의원회와 식약처의 적합 의결을 받거나 승인받은 임상연구를 대상으로 연구비를 지원하는 사업으로, 이번 서울대병원 임상연구 외에도 삼성서울병원(고위험)*과 카톨릭대 산학협력단(중위험)**에서 진행하는 임상연구도 지원 중이다.

？？？ * 전두측두치매(frontotemporal dementia, FTD) 환자에서 ET-STEM(ethionamide 유도 효능증진 탯줄유래중간엽줄기세포)의 안전성 및 잠재적 치료 효과 평가를 위한 연구
** 자가조혈모세포이식 환자의 이식 초기 단계에 사이토카인 유도 살해세포 투여에 대한 안전성을 평가하기 위한 연구자 주도 연구

？ 서울대병원은 연구비 12.5억 원(’22.1~’23.12), 삼성서울병원은 18.3억 원(’22.3 ~’23.12), 가톨릭대 산학협력단은 10억 원(’22.1~’23.12)을 지원받고 있다.

？ 2022년 3월 말 기준으로 심의위원회와 식약처로부터 최종 의결·승인된 임상연구는 총 5건(고위험 3건, 중위험 2건)으로,

？ - 이미 지원이 이루어지고 있는 3건 외 고위험 임상연구와 중위험 임상연구 각 1건도 첨단재생의료 임상연구 지원 사업단에 연구비 지원을 신청할 예정이다.

첨단재생바이오법이 시행(’20.8~)되고 심의위원회가 구성·운영 개시(’21.1~)된 이후 첨단재생의료 임상연구 신청·접수 건수*는 계속 증가하는 추세이다.

？？？？ * ‘21년 상반기 총 15건 → ‘21년 하반기 총 26건 → ’22년 3월 총 41건
심의위원회에서는 연구계획의 유효성과 안전성 등을 고려하여？？ 임상연구 적합 의결 여부를 판단하고 있으며, 최근 적합 의결된 임상연구 비율이 증가*하고 있다.

？？？？ * ’21년 7월 9.5% → ’21년 12월 29.6% → ’22년 3월 33.3%

？ - 현재까지 심의위원회를 통해 적합 의결된 건수는 10건*이다.
* 심의위원회에서 적합 의결된 건수는 10건이나, 식약처 승인을 위한 검토 중인 건 등이 있어 최종 의결 및 승인된 건수는 5건

？ 최근 첨단재생의료분야가 바이오헬스 분야 미래먹거리로 주목받고 있고, 임상연구를 실시할 수 있는 첨단재생의료실시기관도 지속 증가*하는 만큼 첨단재생의료 임상연구는 더욱 활성화될 것으로 기대된다.

？？？？？ * ’21년 2월 기준 총 22개 → ’22년 4월 현재 총 38개 의료기관 지정

？ 이에 따라, 정부는 안전하며 양질의 임상연구가 수행될 수 있도록 임상연구 인력에 대한 법정 필수교육, 치료제 생산용 바이러스 및 인체이식용 생체 소재 기술 연구개발(R&D) 및 병원과 스타트업 간의 공동연구 촉진을 위한 제조품질관리기준(GMP) 지원 등을 강화할 예정이다.

보건복지부 김영학 재생의료정책과장은 “제1호 고위험 임상연구를 통해 소아 백혈병 환자에게 치료 기회를 제공하고, 그 효과를 보게 되어 고무적”이라고 밝히며,

？ “앞으로도 임상연구계획 심의 등 관련 절차를 신속하고 철저하게 진행하면서, 범부처 재생의료기술개발사업 등을 통해 더 많은 환자들에게 치료 기회를 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다“라고 밝혔다.

<참고1> 관련 법령
<참고2> 첨단재생의료 임상연구 지원사업 개요